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政策解读
体细胞治疗管理办法征求意见稿解读:有了“规矩”才能健康发展
发布时间:2019-04-01   来源:健康报网 

  随着卫生健康科技快速发展,细胞治疗为恶性肿瘤、某些传染病和遗传病等难治性疾病患者带来了新的希望。2017年美国FDA相继批准2个CAR-T细胞治疗产品上市,我国台湾地区于2018年准许部分细胞治疗项目进入临床应用,国外科学家凭借这一领域研究成果获得诺贝尔奖等,使关于细胞治疗临床研究、应用和监管的讨论从未停止。近日,国家卫生健康委就《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》向社会公开征求意见,拟对体细胞治疗临床研究和转化应用进行规范管理。这将对这一医学科技创新前沿领域产生怎样的影响?近日,记者采访了业内专家。

  细胞治疗兼具双重属性

  “细胞治疗是一种兼具医疗技术和药品双重属性的特殊治疗方式。”北京医院生物治疗中心主任马洁介绍,细胞治疗需要从体内获取细胞,经过体外培养增殖、修饰等制备过程后,再经临床操作回输给患者进行疾病治疗,是一种个性化较强的治疗手段,但细胞的体外制备过程也要遵照药品生产的相关标准和要求。

  中国医药生物技术协会秘书长吴朝晖表示,细胞治疗区别于传统药品的最大特点,是作为治疗技术载体的细胞为人体活细胞,多数情况下具有很强的个体化要求,难以完全按照传统药品监管的方式进行管理。

  2009年,原卫生部按照《医疗技术临床应用管理办法》将部分免疫细胞治疗作为第三类医疗技术进行准入管理,虽然并未批准任何医疗机构开展该技术的临床应用,但客观存在开展临床应用的情况,魏则西事件后被全面整顿叫停;2015年第三类医疗技术审批被取消,切断了细胞治疗按照技术进入临床应用的途径。

  “双备案”保证高标准

  中国医学科学院基础医学研究所研究员胡晓年表示,正是由于细胞治疗的特殊性,给这种前沿治疗方式的监管带来了一定的难度。“美国和欧洲由药品监管部门对细胞治疗进行监管,日本、中国台湾等国家和地区则将其作为药品和医疗技术进行并行管理。”胡晓年说,细胞治疗的产品制备、技术应用环节,都需要有规范的监管,而各国的监管实践也体现了“医”和“药”联合的原则。“美国即使已有细胞治疗按照药品审批上市,但对临床应用的医疗机构也有严格的条件限制,并不是任何医院都能使用获批细胞治疗药品进行临床治疗。”

  吴朝晖表示,此次征求意见的管理办法,就是国家卫生健康委针对医疗机构开展体细胞治疗临床研究和转化应用进行更加规范的监管;并明确提出将参照药品生产质量管理规范的核心技术标准组织制定和发布相关技术规范,对相关产品的制备、生产过程进行严格规范,确保细胞制备的质量。

  征求意见稿发布后,不少人认为这是医疗机构开展细胞治疗临床应用重新完全放开的信号。“想做就能做,这是一种错误的理解。”马洁表示,此次征求意见的管理办法明确将对医疗机构和临床研究施行“双备案”,除开展研究的备案医疗机构要满足一系列严格的条件外,其临床研究项目也要提供充分的科学依据进行备案,由国家统一公布项目清单,“相关门槛和标准很高”。

  落实监管实现共赢

  “进入应用转化阶段同样有很高的监管要求。”胡晓年表示,在通过信息系统实时上传研究数据的同时,国家还将制定飞行检查、日常监管等一系列监管制度,以保证细胞治疗临床研究取得充分的安全性、有效性证据;在此基础上,医疗机构备案的临床应用还要接受专家委员会的严格评估,按照目录管理。“其中任何环节出现违规,医疗机构都可能受到严厉处理。”

  我国有着数量巨大的肿瘤患者,不少患者为了获得最前沿的治疗技术,花巨资到海外接受相关细胞治疗。马洁表示,管理办法出台后,国家统一公布医疗机构和临床研究及转化应用项目备案清单更具权威性,有利于患者“按图索骥”找到合规机构和项目,在更大程度上保证受试者和患者权益。

  医疗机构体细胞临床研究和应用转化“放开”,是否会对企业主导的产品研发形成冲击?吴朝晖表示,这也是征求意见稿发布后产业界表达的最大担忧。

  “这种担忧大可不必,管理办法的用意是按照错位发展原则,对难以实现产业化发展或产业化前景尚不明确的细胞治疗技术进行管理,与产业化发展的细胞治疗产品并不矛盾。”吴朝晖说,管理办法对数据规范性、真实性等方面的严格要求,甚至可以为药品申报提供助力。

  “加强管理,兼顾多方利益。”马洁表示,管理办法顺利出台将有利于满足患者需求,规范机构细胞治疗的临床研究及转化应用管理,促进细胞治疗产业创新发展。